一、中国儿童矮小症现状
目前矮小症主要病因分为两大类，垂体性疾病4种（生长激素缺乏症、生长激素分泌障碍、多重垂体激素缺乏症、颅内腺瘤）和非垂体性疾病，非垂体疾病又可分为特发性矮小、家族性矮小、宫内发育迟缓、青春期发育迟滞、营养不良及微量元素疾病2种（锌缺乏、铅中毒）、非垂体性内分泌疾病（3种）、遗传代谢疾病（39种）、全身疾病（31种），共提及84种病因。
在儿童矮小症病因中，居前两位的高频病因（累计占比51.2%）为生长激素缺乏症占32.7%，特发性矮小占18.9%。其次高频病因（占比＞5%）为青春期发育迟滞、家族性矮小、甲状腺功能减低，占比依次为9.6%、8.4%、6.7%，累计频数＞75%。内分泌疾病（生长激素缺乏症、甲状腺功能减低、性早熟、生长激素神经分泌障碍、多重垂体激素缺乏症）所占比例54.2%。
我国儿童矮小症的病因分布
资料来源：公开资料整理
二、儿童矮小症治疗
生长激素缺乏症（GHD）是第一个被美国FDA批准可用rhGH治疗的疾病。此后，美国FDA又批准了多项适应症，目前已扩展至Turner综合症、Prader Willi综合征、小于胎龄儿、特发性矮小、SHOX基因缺乏、Noonan综合征等多项其他病因矮小症。此外，rhGH治疗也在成人生长激素缺乏症、HIV感染相关性衰竭综合征、短肠综合征等成人领域有所应用。
主要儿童矮小适应症的诊断及生长激素治疗疗效
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目前国内获批的生长激素适应症主要有儿童生长激素缺乏症、Tuner综合症、SHOX基因缺乏、Noonan综合征、重度烧伤等，特发性矮小等适应症正处于申请阶段，相比欧美等海外发达国家，仍有较大发展空间。
全球主要国家生长激素批准适应症情况
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相关报告：华经产业研究院发布的《2021-2026年中国生长激素行业发展监测及投资战略规划研究报告》
三、生长激素缺乏症治疗药物现状
从全球市场看，根据数据显示，2018年全球生长激素儿童矮小症市场中GHD、TS和ISS占比最高，分别为34.07%、23.92%和23.16%。根据数据显示，仅GHD/PGHD市场规模2018年为29亿美元，预计到2020年将达到3.3亿美元。
2014-2020年全球GHD治疗药物市场规模及预测
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中国生长激素市场增长快速。根据数据显示，2014-2018年，中国市场PGHD规模从2亿美元增长到6亿美元，年均复合增长率达33.5%，预计2020年PGHD市场规模规模将达到1亿美元，中国PGHD市场维持快速增长势头。
2014-2020年中国GHD治疗药物市场规模及预测
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四、生长激素缺乏症未来发展前景
根据联合国《World Population Prospects 2019》，2020年，我国4-15岁儿童合计约2.05亿人。根据中华医学会儿科学分会数据，我国儿童矮小症发病率约为3%。2020年我国儿童矮小症存量人群数量约614万人。
2020年我国4-15岁人群数量分布
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根据《儿童矮小症病因的现代文献分析》，生长激素的GHD、ISS、SGA、TS等适应症的病因占比约32.7%、18.9%、4.4%和4.1%，分别对应市场空间约265、153、46、44亿元。目前，生长激素已经被用于生长激素缺乏症、特纳综合征和慢性肾功能不全引起的矮小等的治疗，特发性矮小、SGA等适应症获批将进一步推动市场扩容。
我国生长激素潜在存量市场空间测算
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华经产业研究院对中国生长激素缺乏症行业的发展现状、产业链发展格局及市场供需形势进行了具体分析，并从行业的政策环境、经济环境、社会环境及技术环境等方面分析行业面临的机遇及挑战。还重点分析了重点企业的经营现状及发展格局，并对未来几年行业的发展趋向进行了专业的预判。为企业、科研、投资机构等单位了解行业最新发展动态及竞争格局，把握行业未来发展方向提供了专业的指导和建议。更多详细内容，请关注华经产业研究院研究出版的《2021-2026年中国生长激素市场竞争策略及行业投资潜力预测报告》。
