艾滋病现在被认为是全世界三大公共卫生问题之首，而如今，药物临床试验的突破性进展有望解决这一世界性难题。
近日，美国生物制药公司吉利德在其官网发布了一则重磅实验结果，其研发的艾滋预防新药“Lenacapavir”（来那卡帕韦），在预防年轻女性HIV感染试验中显示出100%的有效率。
据了解，Lenacapavir是一款衣壳抑制剂，每半年一针，通过皮下注射。
吉利德全球首席医疗官Merdad Parsey在声明中称：一年两针的Lenacapavir具有零感染率和100%的疗效，这证明了其作为预防HIV感染重要新工具的潜力。
从1981年世界上报告第一例艾滋病至今，人类与艾滋病的斗争已持续40多年。2021年6月，联合国大会表决通过政治宣言，承诺到2030年结束艾滋病流行。此次新艾滋病预防药物实验成功，或有望为艾滋病防治带来新的“拐点”。
重磅实验数据揭晓
Lenacapavir是吉利德首创的长效HIV衣壳抑制剂，用于与其他抗逆转录病毒药物联合治疗HIV感染，目前已获批治疗使用过多种疗法的多重耐药HIV成人感染者。这是目前全球范围内唯一一款每年仅需使用两次的艾滋病治疗药物。
据了解，吉利德公布的是临床试验PURPOSE 1的中期分析结果，该临床试验在南非和乌干达招募5300名16~25岁的女性志愿者，她们以2：2：1的比例随机分为三组，这三个组分别是每年注射两次Lenacapavir、每天口服一次Descovy（舒发泰）或每天口服一次Truvada（达可挥）。
结果显示，在Lenacapavir组的2134名女性中，HIV感染病例为0例。而在对照组Truvada组的1068名女性当中，HIV感染病例为16例（发病率为每100人年1.69例），Descovy组也是相似的发病比例（39/2136）。研究结果表明Lenacapavir的暴露前预防达到了主要终点和次要终点。
一年两次，100%有效率。这样的临床数据称得上是人类抗击艾滋病过程中一个重要的里程碑。“衣壳抑制剂的作用机制是从多个层面抑制病毒的生命周期，阻止艾滋病毒成熟，防止其从细胞中释放、扩散。”广东省深圳市第三人民医院院现在的艾滋病毒暴露前预防用药多数也可以做到接近100%的保护率，但大多需要坚持每日用药，从依从性的角度来说，一年两针的暴露前预防取得的进展是突破性的。
不过，值得注意的是，Lenacapavir的100%有效率，目前的数据表明的只是在与受试者情况相同的人群中可以达到。
吉利德的上述临床试验中，受试者为年轻女性，该人群中HIV感染的自然发生率是每100人中每年有2.41 次，相当于是每个人在不使用药物的条件下，每年中感染HIV的可能性是2.41%。若换成另外一群人，这群人每年百分之百会感染HIV，来那卡帕韦是否还能达到百分之百的保护率？这是未知的。
目前，吉利德同时还在开展另一关键试验PURPOSE 2，受试者为同性恋群体等。在这些群体里，HIV感染的发生率可能更高，届时，来那卡帕韦的预防效果是否还能“满格”？结论预计于今年年底或明年年初揭晓，值得期待。
HIV药物正在走向长效化
HIV是重大的全球公共卫生问题，已导致全球数千万人死亡。根据WHO数据，截至2022年年底，全球预计有3900万名艾滋病毒（HIV）感染者，其中150万名为儿童（0-14岁）。目前，暴露前预防作为关键防控策略之一，已被纳入我国HIV综合防控体系。
吉利德这项声明发布后，在全球引发了较大的轰动。当日，吉利德科学（GILD）当日大涨8.46%，报68.49美元，市值一夜大涨66.54亿美元（约合人民币483亿元），为4月初以来的最高水平。最新为853.28亿美元（约合人民币6195.19亿元）。
lenacapavir是HIV领域唯一一个零感染的临床试验，但吉利德不是唯一一家开发长效HIV暴露前预防疗法的药企。整体来看，HIV预防的药物，在全球主要沿着长效预防药物的趋势进展。
目前，国际主流的抗HIV病毒治疗药物研发主要掌握在吉利德、葛兰素史克（GSK）、强生三家跨国药企手中。
其中，2021年，美国FDA批准ViiV Healthcare的cabotegravir缓释注射液，用于HIV的暴露前预防，该药每两个月注射一次。ViiV Healthcare是由葛兰素史克和辉瑞于2009年11月合资建立的一家HIV药物专研跨国公司。
今年5月13日，葛兰素史克中国宣布，ViiV Healthcare的卡替拉韦钠片和卡替拉韦注射液同时获得中国国家药品监督管理局批准，用于有感染风险的成人和青少年（体重≥35kg）进行HIV-1暴露前预防。据介绍，卡替拉韦长效方案仅需每年注射最少6次即可实现HIV暴露前预防。使用者将在前两个月内接受每月600mg（3ml）的起始注射，随后每两个月接受一次600mg（3ml）的继续注射。
在国内，已有多家本土公司在艾滋病防治方面有所布局。
其中，前沿生物主要产品为长效HIV融合抑制剂艾可宁。艾可宁为多肽类药物，可以每周给药一次，也可通过静脉注射的方式在患者体内迅速起效。艾可宁于2018年获批上市，2023年成为首个年收入突破亿元的国产抗艾新药，销售额达到1.09亿元。
艾迪药业则通过抗HIV创新药的研发与销售、高端抗HIV仿制药的研发形成产品集群。
目前，艾迪药业的艾诺韦林以及艾诺米替已获批上市，用于治疗成人HIV-1感染初治患者。去年全年，艾迪药业HIV新药合计实现销售收入约7358万元，同比增长119.67%。
新药的上市是否会影响到已有的国产艾滋病治疗药物？6月24日，A股艾滋病药物上市公司股价大跌。吉利德科学为高危暴露人群做艾滋病事前的预防，而公司为艾滋病患者做临床试验提供药物。当问及未来不会有艾滋病患者时，上述人士表示，按照目前的试验结果，它可能做一定的预防，但还有大量的存量患者需要用药。
