一、概述
基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。其中也包括转基因等方面的技术应用，也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。而基因治疗CDMO是指基因治疗领域的合同研发生产外包组织，主要是为了满足制药企业对于研发阶段或商业化阶段将部分生产外包的需求。由于创新药领域不断发展、研发成本和风险高企，越来越多生物制药企业会选择CDMO服务，从而节约成本、控制风险并提升研发效率。
基因治疗CDMO服务内容
资料来源：公开资料整理
二、产业链
基因治疗CDMO产业链上游主要为设备、仪器、试剂耗材供应商，下游主要为基因治疗新药研发公司。
基因治疗CDMO行业产业链示意图
资料来源：公开资料整理
三、行业现状
1、全球规模
全球基因治疗行业经过几十年的发展，产业正逐渐走向成熟，行业规模快速增长，进而对东了基因治疗CDMO行业的发展。据资料显示，2020年全球基因治疗CDMO行业市场规模为17.19亿美元，同比增长20%。预计到2025年行业规模将增长至78.55亿美元。
2016-2025年全球基因治疗CDMO行业市场规模情况
资料来源：弗若斯特沙利文，华经产业研究院整理
2、中国规模
我国基因治疗CDMO行业经过近年的稳定增长，将迈入高速发展阶段。据资料显示，2020年我国基因治疗CDMO行业市场规模为13.34亿元，同比增长3.9%。未来随着我国基因治疗行业的快速发展，我国基因治疗CDMO行业规模也将随之持续扩张，预计到2025年规模将增长至197.39亿元。
2018-2025年中国基因治疗CDMO行业市场规模情况
资料来源：弗若斯特沙利文，华经产业研究院整理
相关报告：华经产业研究院发布的《2023-2028年中国细胞基因治疗CDMO行业发展监测及市场发展潜力预测报告》；
四、相关政策
近年来，国家和各级政府持续出台产业鼓励政策，支持基因治疗CDMO及基因治疗整体产业的发展。国家方面，《中华人民共和国国民经济和社会发展第十四个五年规划和2035年远景目标纲要》提出加强基因组学的研究应用；《“十三五”国家科技创新规划》提出发展基因治疗、细胞治疗等关键技术研究，构建具有国际竞争力的医药生物技术产业体系。地方方面，上海市作为主要的生物医药产业集群，在《上海市建设具有全球影响力的科技创新中心“十四五”规划》中提出，“建立从实验室到临床阶段的细胞治疗及基因治疗关键技术体系，覆盖载体研发、生产工艺、质量控制等核心技术以及临床转化等多个环节，满足国内和国际市场日益扩大的细胞与基因治疗产业化需求，推动细胞治疗与基因治疗产品的技术创新与产业化进程”，明确了基因治疗产业化作为生物医药领域关键核心技术攻关的高度重要性。
中国国家及地方层面基因治疗CDMO行业部分相关政策一览表
资料来源：公开资料整理
五、竞争格局
1、市场格局
从行业市场格局来看，我国基因治疗CDMO行业市场集中度较高。具体来看，2020年我国基因治疗CDMO行业市场CR3达66.6%，其中药明生基市场占比达55.9%，处于行业绝对龙头的地位。
2020年中国基因治疗CDMO行业市场格局情况
资料来源：公开资料整理
2、重点企业
和元生物技术（上海）股份有限公司成立于2013年，公司是一家聚焦基因治疗领域的生物科技公司，专注于为基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究等CRO服务，以及为基因药物的研发提供IND-CMC药学研究、临床样品GMP生产等CDMO服务。据资料显示，截至2022年上半年，公司基因治疗CDMO业务营收为10690.61万元。
2018-2022年H1和元生物基因治疗CDMO业务营收情况
资料来源：公司公报，华经产业研究院整理
六、发展趋势
1、市场持续发展
随着大量基因治疗临床试验开展与推进，预计获FDA、EMA、NMPA批准的药物预计将不断增加，基因治疗市场有望在未来15-20年高速增长，并成为主要的创新药细分领域之一。在上述因素的带动下，基因治疗行业对以临床级生产工艺开发和GMP生产为核心的CDMO服务需求和依赖程度将持续上升，从而带动基因治疗CDMO市场规模及渗透率的进一步提高。
2、产能进一步向亚太地区转移
近年来，随着基础科研水平的进步、基因治疗研发能力的总体上升、研发投入的持续增加，以中国、日本为代表的亚太地区逐步发展为主要的基因治疗药物研发生产中心之一，且有望凭借日益加快的产能建设、专业化综合制药人才的供给、高效的项目交付能力，加速全球基因治疗CDMO产能进一步向亚太地区转移，从而成为最重要的基因治疗产业聚落之一。
3、关键设备和材料的国产化程度持续提升
基因治疗载体工艺开发及GMP生产的过程控制极为严苛，所需的关键生产设备和关键试剂耗材目前主要由欧美等发达国家供应，核心环节的国产化率较低。但随着国内基因治疗CDMO行业的发展，为更好地控制生产成本、提高技术安全性、降低供应链被欧美“卡脖子”的风险，CDMO企业通过开展设备和材料相关的技术工艺创新，从而逐步实现关键物料和设备的国产化，将成为行业的长期发展趋势，产业链国产化程度将持续提高。
华经产业研究院通过对中国基因治疗CDMO行业海量数据的搜集、整理、加工，全面剖析行业总体市场容量、竞争格局、市场供需现状及行业典型企业的产销运营分析，并根据行业发展轨迹及影响因素，对行业未来的发展趋势进行预测。帮助企业了解行业当前发展动向，把握市场机会，做出正确投资决策。更多详细内容，请关注华经产业研究院出版的《2023-2028年中国细胞基因治疗CDMO行业发展监测及市场发展潜力预测报告》。
