一、何为基因细胞治疗？
基因细胞治疗是一种改变人的基因来治疗或治愈疾病的技术，旨在改变或操纵基因的表达，或改变活细胞的生物学特性，以供治疗之用，有望从根本上治愈一些现有的常规疗法不能解决的疾病。基因治疗主要通过以下三种机制发挥作用：基因替换、基因抑制、基因导入。
基因细胞治疗可以分为体外和体内。体外基因治疗为细胞疗法，从患者体内分离得到体细胞，在体外进行培养并使用携带有目标基因片段的载体修饰体细胞，最后通过注射的方法将改良体细胞回输患者体内以进行疾病的治疗。体内基因治疗，一般指基因疗法，对局部或全身注射含有修复基因片段的病毒或非病毒载体，常用AAV等非整合型载体。
基因细胞治疗产品途径
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全球常用病毒载体对比
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二、基因细胞治疗行业发展现状
1、里程碑事件
基因和细胞疗法领域在过往几年中出现复兴，一批疗法获批。这包括第一种基于寡核苷酸的疗法（Spinraza，Exondys51，Vyondys53）、三种细胞疗法（Kymriah，Yescarta，Tescartus）和两种体内基因疗法（Luxturna和Zolgensma）。这些疗法可针对多种临床适应症和组织靶标，包括神经肌肉疾病，遗传性失明和癌症。
基因细胞治疗行业里程碑事件
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2、市场规模
全球基因细胞治疗行业处于快速发展阶段，预测2017至2024年，市场规模从13亿美元上升至437亿美元，年复合增长率达55.17%。
2017-2024年全球基因细胞治疗市场预测
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从治疗类型来看，2019年全球基因细胞最主要的应用领域是罕见疾病，占比高达30.2%。其次，肿瘤科的基因治疗市场占比约为28.1%，排名第二。
2019年全球基因细胞治疗市场份额按治疗类型分布情况
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国内基因细胞治疗行业经过2016-2020年的稳定增长，市场规模从1500万元增加至2380万元，将迈入高速发展阶段。预计到2025年我国基因治疗市场规模将高达178.85亿元，2021-2025年的年复合增长率为131.71%。
2016-2025年中国基因治疗市场规模及增速
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3、药物数量
2020年全球处在研发阶段的细胞和基因疗法药物的数量为1220项，相比2015年的631项实现翻倍。其中，处于II期的药物数量排名第一，2020年共有685个II期基因细胞疗法药物。
2015-2020年全球基因细胞疗法临床阶段药物数量
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4、企业数量
随着基因细胞治疗市场的不断壮大以及资本大力支持，相关企业也纷纷入场，2015-2020年全球基因细胞治疗相关企业数量逐年上升。截至2020年，全球共有1026家基因细胞治疗相关企业。
2015-2020年全球基因细胞治疗相关企业数量及增速
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三、基因细胞治疗行业驱动因素
1、罕见病的治疗需求强烈
2015年中国罕见病人数约为1680万人，而到2020年中国罕见病患者增至约2000万人，超过了癌症（457万人）和艾滋病（6.22万例）。但是罕见病出现的“确诊难、没有药”困境尚未解决，现阶段大多数罕见病缺乏有效治疗手段，并且绝大多数罕见病由遗传基因导致，所以基因治疗为罕见和遗传性疾病以及无法治愈疾病的治疗带来了巨大希望。
2015-2020年中国罕见病、艾滋病及癌症人数对比
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2019年全球罕见病患病人数Top10种类
注：数据基于20804名罕见病患者。
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2、基因细胞治疗优势独特
基因与细胞疗法与传统药物在药物形式上有较大区别，药物形式是DNA、RNA或者细胞。区别于传统疗法，基因细胞治疗更倾向于一针解决问题。传统疗法主要治疗目标是缓解症状或者延长寿命，基因细胞治疗则是潜在治愈疗法。
基因细胞治疗与传统疗法对比
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相关报告：华经产业研究院发布的《2021-2026年中国基因治疗行业发展监测及投资战略规划研究报告》
四、基因细胞治疗行业技术分析
1、AVV和慢病毒应用最广
AAV和慢病毒载体技术仍然是临床应用和技术交易的主流技术，目前88%在研的基因治疗药物递送系统使用病毒载体，其中AAV和慢病毒使用最多（两者相关临床项目数量占比达到71%）。
全球基因细胞治疗临床试验载体占比
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从载体技术平台的交易来看，也是以AAV载体和慢病毒为主要投资方向，这主要是因为AAV和慢病毒载体在基因疗法和细胞疗法药物递送中较好的相关性能。
2016-2020年全球基因细胞治疗领域交易载体情况
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2、悬浮培养技术逐步成为主流
目前病毒载体放大生产经历了四个发展阶段：从最开始实验室小规模生产常用的滚瓶培养-细胞工厂-固定床反应器培养-悬浮培养技术，每一个新的培养方式都明显放大了病毒载体培养规模。目前固定床反应最大面积达到500m2，悬浮培养较为常规的体积达到2000L。悬浮培养技术也因为更高的流程优化潜力而更受药企关注。
贴壁培养和悬浮培养主要技术对比
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五、基因细胞治疗行业竞争情况
1、融资情况
从融资金额来看，基因细胞治疗领域备受投资者青睐，行业景气度高。2020年基因细胞治疗领域获融资195亿美元，创下自2014年起的新纪录。
2014-2020年全球基因细胞治疗行业融资金额
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2020年国内共发生41起细胞与基因治疗融资交易事件，涉及金额超24亿美元(155亿人民币)。受新冠疫情影响，融资交易事件上半年较缓，只发生12起，29起发生在2020年下半年。
2020年11-12月中国基因细胞行业融资情况
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2020年中国基因细胞治疗行业中细胞疗法融资金额占比更胜一筹，占2020年全年总融资金额的57%。在细胞疗法的融资事件中，CAR-T行业火热，67%的获融资企业都是进行CAR-T疗法研究的；而基因治疗行业目前发展比较均匀，市场潜力巨大，尚没有特别突出的企业或者技术凸显。
2020年中国基因细胞治疗行业融资分布情况
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2、企业情况
从企业分布来看，目前，美国制药企业在基因治疗领域技术实力走在行业前列，欧洲地区企业紧随其后。
全球基因细胞治疗领域主要企业
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中国基因细胞治疗公司快速崛起。其中，药明康德具备综合服务能力，金斯瑞以质粒为特色，和元生物以慢病毒为特色，昭衍新药在基因细胞治疗安评领域优势明显，均为细分领域龙头。
中国基因细胞治疗行业主要上市企业
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六、基因细胞治疗行业发展趋势
1、临床研究规模继续扩大
截至2021年2月，全球共登记了658项基因治疗临床试验方案，其中美国430项，占65.3%，位列第一，其次是欧洲168项，占25.5%，中国为40项，占比6.1%。未来随着我国政府加速审评审批流程的推动以及罕见病患者数量的增加，我国基因细胞治疗的临床研究规模将不断扩大。
截至2021年2月全球基因细胞治疗临床方案区域分布
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2、基因细胞治疗行业发展空间大
从融资类型来看，基因细胞治疗行业的天使轮、A轮及B轮的规模占比最大，三者之和高达61%，说明基因治疗行业仍处于早期，说明该行业未来发展空间较大。
2020年中国基因细胞治疗行业投资轮次分布情况
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华经产业研究院对中国基因治疗行业的发展现状、产业链发展格局及市场供需形势进行了具体分析，并从行业的政策环境、经济环境、社会环境及技术环境等方面分析行业面临的机遇及挑战。还重点分析了重点企业的经营现状及发展格局，并对未来几年行业的发展趋向进行了专业的预判。为企业、科研、投资机构等单位了解行业最新发展动态及竞争格局，把握行业未来发展方向提供了专业的指导和建议。更多详细内容，请关注华经产业研究院研究出版的《2021-2026年中国基因治疗行业投资分析及发展战略研究咨询报告》。
