基因修饰技术是用于基因组定点改造的分子工具,随着越来越多不同物种完成基因组测序,探索基因组的功能尤为重要。近年来,基因组靶向修饰技术逐渐成为基因组改造与基因功能研究的一个重要手段,并且于2012年被Science评为年度十大重要科学进展之一。
人工核酸内切酶(EEN)是完成基因组定向修饰的重要工具。自上世纪80年代末,基于人工核酸内切酶的基因修饰技术开始发展,目前主要基因修饰技术有锌指核酸酶(ZFN)技术、转录激活子样效应物核酸酶(TALEN)技术和CRISPR-Cas核酸酶(CRISPR-Cas)技术。这些核酸酶都可以在DNA靶位点产生双链断裂(DSB),诱发细胞内源性的修复机制,激活体内非同源末端连接(NHEJ)或同源重组(HR)两种不同的修复机制,从而实现内源基因的敲除或外源基因的定点敲入。
基因修饰技术的发展历程分析
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近年来,基因修饰技术已成功应用到细菌、酵母、人类细胞、果蝇、斑马鱼、小鼠、大鼠、家畜、食蟹猴、拟南芥、水稻、烟草、玉米、高粱、小麦和大麦等多种生物,显示了其强大的基因编辑优势。
基因修饰技术的主要应用领域
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相关报告:华经产业研究院发布的《2020-2025年中国基因工程药物行业市场运营现状及投资战略咨询报告》
2018年,中国基因修饰行业市场规模仅4.7亿元,其中基因修饰生物领域市场占主要部分,基因修饰治疗用T细胞、基因修饰免疫治疗等细分领域的占比还较低。中国基因修饰领域相关的企业有南京大学-南京生物医药研究院、百奥赛图、广州赛业、上海南模生物科技发展有限公司、上海吉凯基因化学技术有限公司等。
2016-2018年中国基因修饰行业市场规模
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随着基因修饰技术的进一步发展,基因修饰治疗用T细胞等技术的应用领域也将得到快速发展。如AIT(过继免疫治疗)是一种新的肿瘤治疗方法,通过T细胞受体或嵌合抗原受体基因转导获得肿瘤靶向性的基因修饰T细胞,在AIT中具有反应特异性、转移病灶杀伤性和治疗效应记忆性等优势,成为近年来研究的热点。
随着研究的深入和基因修饰技术的优化,基因修饰T细胞的治疗潜能不断提高,促进了AIT广泛开展,在肿瘤治疗领域将有广泛的应用前景。
2013-2018年中国肿瘤人口数量统计图
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随着多种生物基因测序的完成,利用基因定向修饰技术对目的基因进行定点突变实现重要基因功能的鉴定越来越重要。与传统的遗传学方法相比,基因修饰技术能够精确、高效地对特定基因实现编辑修饰,必将得到越来越广泛的应用。
更多详细内容,请关注华经产业研究院研究出版的《2020-2025年中国基因芯片技术行业市场调研分析及投资前景预测报告》。