一、寡核苷酸药物行业概述
寡核苷酸指一类合成核酸聚合物，通常由约20个核苷酸的单鍊或双链分子组成，其用于通过各种机制调节基因表达，包括ASO、RNAi及核酸适配体等。寡核苷酸药物（OND），又称小核酸药物，其与mRNA药物是组成核酸药物的两大细分领域。寡核苷酸药物具有治疗效率高、药物毒性低、特异性强等优点，在肿瘤、罕见病、心血管疾病等领域具有巨大的治疗潜力。
二、全球寡核苷酸药物行业发展背景
寡核苷酸药物的研发涉及复杂的化学合成、序列设计、化学修饰以及活性验证等诸多专业技术环节，而CDMO企业通常拥有专业的研发团队，他们在寡核苷酸领域积累了丰富的经验，能够运用先进的技术手段协助药企进行药物的早期研发工作。2023年，全球寡核苷酸CDMO市场规模约为23亿美元。
三、寡核苷酸药物行业产业链
产业链来看，上游为原材料与设备供应环节，涉及核酸单体、化学试剂、溶剂等原材料，以及合成仪、纯化设备、分析检测仪器等仪器与设备；中游则是新药研发及药品生产环节，制药企业需要考虑药物的稳定性、生物利用度等因素；下游为销售环节，包括医疗机构、药店、医药电商等渠道。
相关报告：华经产业研究院发布的《2025-2031年中国寡核苷酸药物行业市场发展监测及投资潜力预测报告》
四、全球寡核苷酸药物行业现状
寡核苷酸疗法是一类基于短核苷酸序列的新兴治疗模式，它们作用于基因转录和翻译的过程，旨在调节细胞中特定RNA或DNA分子的表达或功能。在创新药全球化交易合作的趋势下，寡核苷酸药物作为一种具有巨大增长潜力的新型化学药物，吸引了大量资本的关注和投入，市场活跃。按销售收入计，2023年全球寡核苷酸药物市场规模约为45亿美元，主要市场集中在美国、欧盟等地。
五、中国寡核苷酸药物行业竞争格局
近年，国内药企积极布局寡核苷酸药物领域，已有多款产品进入临床试验阶段，但目前尚未有自主研发的寡核苷酸药物获批上市。当前，在中国获批上市的三款寡核苷酸药物分别为ASO药物诺西那生、siRNA药物英克司兰及托夫生。
六、中国寡核苷酸药物行业未来展望
当前，我国寡核苷酸药物行业研究最多的药物类型是siRNA，虽大部分处于临床前阶段，蛋随着研发投入的增加和技术的不断进步，预计会有更多产品进入后期临床试验和上市申报阶段。一方面，企业将不断加大在化学修饰技术、药物递送技术等方面的研发投入，提高寡核苷酸药物的稳定性、靶向性和疗效；另一方面，随着基因编辑技术等相关领域的发展，或将为寡核苷酸药物的研发带来新的思路和方法。
华经产业研究院通过对中国寡核苷酸药物行业海量数据的搜集、整理、加工，全面剖析行业总体市场容量、竞争格局、市场供需现状及行业典型企业的产销运营分析，并根据行业发展轨迹及影响因素，对行业未来的发展趋势进行预测。帮助企业了解行业当前发展动向，把握市场机会，做出正确投资决策。更多详细内容，请关注华经产业研究院出版的《2025-2031年中国寡核苷酸药物行业市场发展监测及投资潜力预测报告》。
