12月3日,北京中关村生命科学园。
办公室墙上的表已是22时43分,清华大学医学院教授贾怡昌扶了扶眼镜,抬头看了下时间,继续低头钻研渐冻症疗法SG001管线专利全方位布局,这条管线即将开启临床申报。用他的话说,每分每秒都是在“与时间赛跑”。
神济昌华(北京)生物科技有限公司由贾怡昌领衔创办,专注于神经系统疾病基因治疗创新药研发。公司成立之初,在同样位于中关村生命科学园的飞镖创新研发中心(以下简称“飞镖”)孵化。
以孵化科创企业为撬动点,北京在医药健康领域酝酿着一场裂变。“新质生产力不是趋同的生产力,它是以科技创新为主要特征的生产力。科技和创新只有快速转化为产品和产业,才能促进新质生产力。”北京未来科学城管委会(生命园管委会)医药健康产业处处长靳浥说。
为创意做验证的公司
“今年公司启动了采用全球首创靶点SG001的渐冻症基因治疗药物的IIT(研究者发起的临床研究),这是国内首例渐冻症AAV基因治疗(以腺相关病毒为载体的基因疗法)临床给药。”贾怡昌介绍,“渐冻症是一种运动神经元退行性病变的恶性罕见病,平均生存期只有2—5年,全球渐冻症患者大约有45万人。”
创新药的研发成本高、周期长、风险大,行业里有三个“10”的说法,即研发时间需10年、研发费用需10亿美元、成功率只有10%。创业之初,在寻觅和筛选中,贾怡昌带领团队来到中关村生命科学园。
“我们是入驻飞镖(北京)的第一家企业,也是从这里毕业的第一家企业。”回忆起2022年入驻的情景,贾怡昌仍历历在目,“当时,我们的资金很有限。这里位置好,地处科研生态圈,并且飞镖的实验平台都是现成的,不需要购买设备,另外其深耕医药健康领域,给了我们很多专业指导。”
与一般孵化器不同的是,飞镖不只提供实验室和运营管理,更提供驻场研发服务和项目管理。“你可以把我们看成是一个共享科技的组装车间,我们的科学家、技术员、运营总监和入驻企业进行交互式研发协作,共同组成一个大的研发团队。团队通过调动飞镖各个实验室专业化的研发模块,像搭建乐高一样完成研发管线的组装,同时为初创企业精准匹配全球医药领域的资源,帮助企业快速成长。”朱鹏程说。
他们把科学家的想法变成一个概念验证,之后再组装公司、建立团队。这种搭建专业管线为企业做商业化路径设计,并且快速现场转化的模式是可以复制的。
医药健康领域的裂变
可以说,没有中关村生命科学园,就没有我们北京的研发中心。我们是站在巨人的肩膀上。正是基于政策优势、地域优势和科创“大生态”,飞镖选择落地于中关村生命科学园,并因地制宜设立了专业化研究中心,打造基因组学研究平台、类器官(芯片)研究平台和合成生物学创新平台的前沿技术转化与培育中心。
从2010年他在波士顿建立第一家共享实验室起,飞镖事实上经历了3次迭代升级。其中,3.0版本开启了由共享空间到共享科技的转变,实现了以科技研发为核心。目前,全球共有7家飞镖创新中心,孵化了超过150个团队,孵化企业融资超过200亿元,30个项目获得临床批件。
“为了帮助初创医药企业轻装上阵,顺利度过‘死亡之谷’,必须有更好的生态承载产业的发展。我们重点在做的,就是打造多元化的公共技术平台,让早期研发的企业减少投入,加快新药研发进度。”靳浥说。
中关村生命科学园引进飞镖孵化器,是加快建设北京国际科技创新中心的重大举措,也是落实《北京市加快医药健康协同创新行动计划(2021—2023年)》的具体行动。昌平区在北京市科委、中关村管委会支持下,推进北京国际科创中心承载区建设,推动医药健康产业升级,在中关村生命科学园搭建国际一流的研究加速平台,培育前沿的医药健康创新项目,打造引领全球的生物医药创新模式。
近年来,北京持续构建孵化、研发、中试、转化全产业链服务体系,打通从研发创新到产业落地的通道。中关村生命科学园便汇聚了昌平实验室、北京生命科学研究所、北京脑科学与类脑研究所等10余家高水平研发机构,成为北京医药健康产业发展的创新“引擎”。
今年7月,全国首家研究型医院——高博医院进入试运营。“我们已经和园区内的高博医院取得联系,后续将根据实际需求开展相关临床试验。我们可以随时与临床专家交流,根据试验结果及时调整方案,这大大提升了新药研发效率。”贾怡昌说。