广义的基因治疗指通过纠正或补偿异常基因缺陷以达到治疗疾病的一种治疗方法。基因作为遗传物质的基本单位，具有控制遗传性状表达和活性调节的作用。当人类的基因出现异常时往往会出现一些病状，基因突变最典型的病症就是镰刀性贫血症。基因治疗可以通过基因转移或基因调控对的方法，将带有治疗性的基因导入患者体内，正常基因的表达可以治疗患者的疾病。
我国基因治疗临床试验正在如火如荼进行中，目前有约20个国内基因疗法进入临床，适应症主要为包括血友病、地中海贫血等罕见病和黑色素瘤等肿瘤疾病。尽管目前国内获批上市的基因治疗数量较国际还有较大差距，可以预见的是，不远的未来基因疗法将加速降落国内市场，为国内肿瘤患者和罕见病患者带来裨益。
数据显示，我国基因治疗临床试验适应症领域分布最广的是肿瘤，占比高达68%，其次是单基因疾病，占比12%。
我国基因治疗临床试验适应症领域
基因治疗可根据实现手段的不同分为离体治疗和体内治疗两大类。数据显示，2018年，体内基因治疗和体外基因治疗占比相差不大，分别占比55%、45%。病毒仍是最常用的基因载体。采用体内方法还是体外方法由很多因素决定，比如疾病产生部位、体内细胞的获取难度等等，总体来说，体内方法和体外方法没有显著的优劣差异。
2018年我国基因治疗体内与体外途径占比情况
本研究报告数据主要采用国家统计数据，海关总署，问卷调查数据，商务部采集数据等数据库。其中宏观经济数据主要来自国家统计局，部分行业统计数据主要来自国家统计局及市场调研数据，企业数据主要来自于国统计局规模企业统计数据库及证券交易所等，价格数据主要来自于各类市场监测数据库。
报告目录
第一章全球基因治疗行业技术发展状况分析
1.1基因治疗相关概念及特点
1.1.1基因治疗相关概念
（1）基因概念
（2）基因检测概念
（3）基因治疗概念
1.1.2基因治疗技术特点
（1）基因检测技术特点
（2）基因治疗技术特点
1.1.3基因治疗技术相关标准/认证
（1）国际标准
（2）国内标准
1.2全球基因治疗行业技术进展
1.2.1基因治疗基本过程
1.2.2基因治疗涉及的相关技术
1.2.3基因治疗技术研发现状调研
1.2.4基因治疗技术研发模式
1.2.5基因治疗技术最新发展动态
1.3全球基因编辑技术进展状况分析
1.3.1基因编辑技术发展历程
1.3.2基因编辑技术的重要意义
1.3.3基因编辑技术研发现状调研
1.3.4基因编辑技术竞争状况分析
1.3.5基因编辑技术应用前景
1.4全球基因治疗技术专利状况分析
1.4.1全球基因治疗文献状况分析
1.4.2全球基因治疗专利状况分析
1.5主要国家基因治疗技术进展
1.5.1欧洲基因治疗技术进展
1.5.2美国基因治疗技术进展
1.5.3日本基因治疗技术进展
1.5.4韩国基因治疗技术进展
1.5.5中国基因治疗技术进展
1.6基因治疗技术案例分析
1.6.1基因治疗手段今又生（Gendicine）
（1）Gendicine的批准状况分析
（2）Gendicine的技术分析
（3）Gendicine的应用状况分析
（4）Gendicine的意义分析
（5）Gendicine失败原因
1.6.2基因治疗手段Glybera
（1）Glybera的批准状况分析
（2）Glybera的技术分析
（3）Glybera的应用状况分析
（4）Glybera的意义分析
（5）Glybera面临的挑战
1.6.3基因疗法Strimvelis
（1）Strimvelis的批准状况分析
（2）Strimvelis的技术分析
（3）Strimvelis的应用状况分析
（4）Strimvelis的意义分析
（5）Strimvelis面临的挑战
1.7基因治疗技术面临的挑战
1.7.1基因治疗技术的研发难点
1.7.2基因治疗技术的应用难点
1.7.3基因治疗技术的发展趋势预测分析
第二章全球基因治疗行业发展现状及前景预测
2.1全球基因治疗行业发展综述
2.1.1全球基因治疗行业发展历程
2.1.2全球基因治疗行业生命周期
2.1.3基因治疗的意义分析
2.2全球基因治疗行业发展现状调研
2.2.1全球基因治疗行业发展概况
2.2.2全球基因治疗行业市场规模
2.2.3全球基因治疗行业竞争分析
2.2.4全球基因治疗商业化进程
2.2.5全球基因治疗行业价格状况分析
2.3美国基因治疗行业发展现状调研
2.3.1美国基因治疗行业发展概况
2.3.2美国基因治疗行业市场规模
2.3.3美国基因治疗行业竞争分析
2.3.4美国基因治疗行业商业化进程
2.3.5美国基因治疗行业应用前景
2.4欧洲基因治疗行业发展现状调研
2.4.1欧洲基因治疗行业发展概况
2.4.2欧洲基因治疗行业市场规模
2.4.3欧洲基因治疗行业竞争分析
2.4.4欧洲基因治疗行业商业化进程
2.4.5欧洲基因治疗行业应用前景
2.5日本基因治疗行业发展现状调研
2.5.1日本基因治疗行业发展概况
2.5.2日本基因治疗行业市场规模
2.5.3日本基因治疗行业竞争分析
2.5.4日本基因治疗行业商业化进程
2.5.5日本基因治疗行业应用前景
2.6全球基因治疗行业市场前景及趋势预测分析
2.6.1全球基因治疗行业市场前景
2.6.2全球基因治疗行业发展趋势预测分析
第三章中国基因治疗行业发展现状及前景预测
3.1基因治疗市场环境分析
3.1.1基因治疗行业政策环境分析
（1）基因治疗行业管理体制
（2）基因治疗行业相关政策
（3）基因治疗行业发展规划
3.1.2基因治疗行业社会环境分析
（1）人口增长及结构变化
（2）居民出生缺陷状况分析
（3）居民疾病患病率状况分析
3.2中国基因治疗行业发展历程分析
3.2.1中国基因治疗行业发展历程
3.2.2中国基因治疗行业生命周期
3.3中国基因治疗行业发展现状调研
3.3.1中国基因治疗行业发展概况
3.3.2中国基因治疗行业市场规模
3.3.3中国基因治疗行业商业化进程
3.3.4中国基因治疗行业价格分析
与传统药物不同，基因和细胞疗法具有许多常见的独特因素：较小的患者群体、较窄的治疗窗、潜在的治疗效果、较高的前期成本、缺乏长期疗效和安全性数据，以及与复杂的管理、给药剂量和患者监测要求相关的费用，并且许多基因治疗公司早期都是没有其他收入，其产品的定价范围关系到研发资金链。这些都使得基因治疗公司为基因治疗药物定价时，由于前期研发投入和暂时无法实现规模化生产，不得不设立高价。
我国已上市基因治疗产品适应症及价格
3.3.5中国基因治疗行业竞争分析
3.4中国基因治疗行业经营模式分析
3.4.1中国基因治疗行业运营模式分析
3.4.2中国基因治疗行业盈利能力分析
3.4.3中国基因治疗行业成本费用分析
3.5中国基因治疗行业市场前景与趋势预测
3.5.1中国基因治疗行业市场前景预测分析
3.5.2中国基因治疗行业发展趋势预测
第四章基因治疗行业应用市场及前景预测
4.1基因治疗在遗传病领域的应用分析
4.1.1基因治疗在遗传病领域的技术研发情况分析
4.1.2基因治疗在遗传病领域的应用现状调研
4.1.3基因治疗在遗传病领域的应用规模
4.1.4基因治疗在遗传病领域的应用竞争状况分析
4.1.5基因治疗在遗传病领域的应用挑战
4.1.6基因治疗在遗传病领域的应用前景
4.2基因治疗在癌症领域的应用分析
4.2.1基因治疗在癌症领域的技术研发情况分析
4.2.2基因治疗在癌症领域的应用现状调研
4.2.3基因治疗在癌症领域的应用规模
4.2.4基因治疗在癌症领域的应用竞争状况分析
4.2.5基因治疗在癌症领域的应用挑战
4.2.6基因治疗在癌症领域的应用前景
4.3基因治疗在血友病领域的应用分析
4.3.1基因治疗在血友病领域的技术研发情况分析
4.3.2基因治疗在血友病领域的应用现状调研
4.3.3基因治疗在血友病领域的应用规模
4.3.4基因治疗在血友病领域的应用竞争状况分析
4.3.5基因治疗在血友病领域的应用挑战
4.3.6基因治疗在血友病领域的应用前景
4.4基因治疗在心血管疾病领域的应用分析
4.4.1基因治疗在心血管疾病领域的技术研发情况分析
4.4.2基因治疗在心血管疾病领域的应用现状调研
4.4.3基因治疗在心血管疾病领域的应用规模
4.4.4基因治疗在心血管疾病领域的应用竞争状况分析
4.4.5基因治疗在心血管疾病领域的应用挑战
4.4.6基因治疗在心血管疾病领域的应用前景
4.5基因治疗在其他疾病的应用分析
4.5.1基因治疗在神经变性疾病领域的应用分析
4.5.2基因治疗在类风湿关节炎领域的应用分析
4.5.3基因治疗在失明领域的应用分析
4.5.4基因治疗在慢性疼痛领域的应用分析
4.5.5基因治疗在艾滋病领域的应用分析
4.5.6基因治疗在糖尿病领域的应用分析
第五章基因治疗行业领先企业分析
5.1基因治疗行业国际领先企业分析
5.1.1 Bluebird Bio
（1）企业发展简况分析
（2）企业经营情况分析
（3）企业经营优劣势分析
5.1.2 Sarepta
（1）企业发展简况分析
（2）企业经营情况分析
（3）企业经营优劣势分析
5.1.3 UniQure
（1）企业发展简况分析
（2）企业经营情况分析
（3）企业经营优劣势分析
5.1.4 Spark Therapeutics
（1）企业发展简况分析
（2）企业经营情况分析
（3）企业经营优劣势分析
5.1.5 AGTC（Avalanche Biotchnologies，Inc.）
（1）企业发展简况分析
（2）企业经营情况分析
（3）企业经营优劣势分析
5.1.6葛兰素史克
（1）企业发展简况分析
（2）企业经营情况分析
（3）企业经营优劣势分析
5.1.7辉瑞
（1）企业发展简况分析
（2）企业经营情况分析
（3）企业经营优劣势分析
5.1.8拜耳
（1）企业发展简况分析
（2）企业经营情况分析
（3）企业经营优劣势分析
5.2基因治疗行业国内领先企业分析
5.2.1百济神州（北京）生物科技有限公司
（1）企业发展简况分析
（2）企业经营情况分析
（3）企业经营优劣势分析
5.2.2江苏恒瑞医药股份有限公司
（1）企业发展简况分析
（2）企业经营情况分析
（3）企业经营优劣势分析
5.2.3和元生物技术（上海）股份有限公司
（1）企业发展简况分析
（2）企业经营情况分析
（3）企业经营优劣势分析
5.2.4深圳信立泰药业股份有限公司
（1）企业发展简况分析
（2）企业经营情况分析
（3）企业经营优劣势分析
5.2.5北京诺思兰德生物技术股份有限公司
（1）企业发展简况分析
（2）企业经营情况分析
（3）企业经营优劣势分析
第六章中国基因治疗投融资现状与建议
6.1基因治疗行业投资特性分析（AK LWY）
6.1.1基因治疗行业投资壁垒分析
（1）政策壁垒
（2）资质壁垒
（3）资金壁垒
（4）技术和专利壁垒
6.1.2基因治疗行业投资风险分析
6.2基因治疗行业投资现状分析
6.2.1基因治疗行业投资热点分析
6.2.2基因治疗行业投资案例分析
6.2.3基因治疗行业投资主体分析
6.2.4基因治疗行业投资方式分析
6.3基因治疗行业投资前景与建议
6.3.1基因治疗行业驱动因素分析
6.3.2基因治疗行业投资机会分析
6.3.3基因治疗行业投资建议
图表目录
图表1：基因治疗相关概念
图表2：基因治疗技术特点
图表3：基因治疗国际标准
图表4：基因治疗国内标准
图表5：2016-2020全球基因治疗临床研究数量
图表6：基因治疗临床试验各阶段统计
图表7：基因治疗临床试验地域统计
图表8：基因治疗临床试验适应症统计
图表9：基因编辑技术发展历程
图表10：2016-2020年全球基因治疗SCI文献趋势图
更多图表见正文……
研究方法
报告研究基于研究团队收集的大量一手和二手信息，使用桌面研究与定量调查、定性分析相结合的方式，全面客观的剖析当前行业发展的总体市场容量、产业链、竞争格局、进出口、经营特性、盈利能力和商业模式等。科学使用SCP模型、SWOT、PEST、回归分析、SPACE矩阵等研究模型与方法综合分析行业市场环境、产业政策、竞争格局、技术革新、市场风险、行业壁垒、机遇以及挑战等相关因素。根据各行业的发展轨迹及实践经验，对行业未来的发展趋势做出客观预判，助力企业商业决策。
数据来源
本公司数据来源主要是一手资料和二手资料相结合，本司建立了严格的数据清洗、加工和分析的内控体系，分析师采集信息后，严格按照公司评估方法论和信息规范的要求，并结合自身专业经验，对所获取的信息进行整理、筛选，最终通过综合统计、分析测算获得相关产业研究成果。
一手资料来源于我司调研部门对行业内重点企业访谈获取的一手信息数据，采访对象涉及企业CEO、营销总监、高管、技术负责人、行业专家、产业链上下游企业、分销商、代理商、经销商、相关投资机构等。市场调研部分的一手信息来源为需要研究的对象终端消费群体。
二手资料来源主要包括全球范围相关行业新闻、公司年报、非盈利性组织、行业协会、政府机构、海关数据及第三方数据库等，根据具体行业，应用的二手信息来源具有一定的差异。二手信息渠道涉及SEC、公司年报、国家统计局、中国海关、WIND数据库、CEIC数据库、国研网、BvD ORBIS ASIA PACIFIC数据库、皮书数据库及中经专网、国家知识产权局等。
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