一、孤儿药的特征
罕见病又称孤儿病，是一类发病率极低疾病的总称。不同的国家和地区由于其药事领域的发展水平和国情的不同，对罕见病的范围有不同的界定。治疗孤儿病的孤儿药物具有以下三大特征：
孤儿药的特征
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二、中国孤儿药行业市场现状分析
全球孤儿药市场是生物医药市场的一个分部，据统计，2020年全球孤儿药市场规模为1351亿美元，预计2025年将达到2430亿美元，2020-2025年CAGR为12.5%；中国罕见病药物市场于2016年及2020年分别占全球罕见病市场的0.4%及1.0%，随着中国不断改革以向市场推出更多创新药物及提升可得性/可负担性，预计2025年国内孤儿药市场规模为64亿美元，2020-2025年CAGR为37%。
2016-2025年全球及中国孤儿药市场规模及增速
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2018年6月国家卫生健康委员会、科学技术部、工业和信息化部等五部门根据我国人口疾病罹患情况、医疗技术水平、疾病负担和保障水平等，参考国际经验，公布了第一批共121种罕见病。其中多形性胶质母细胞瘤是成人最常见的恶性神经胶质瘤类型，2020年我国多形性胶质母细胞瘤新发病数约为5.47万例，考虑到我国老龄化人口的增加，电离辐射及空气污染等因素，预计至2025年病例数将达到5.98万例左右，2020-2025年CAGR为1.8%。
2016-2025年我国多形性胶质母细胞瘤新发病例数
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MPS II亦称为亨特综合症，是东亚国家最常见的MPS障碍形式。中国的MPSII市场保持稳定，原因为它是一种遗传相关的罕见疾病，市场缺口较大。2020年全国共有超过8000例病患，预计2025年将达到8136例。
2016-2025年我国MPS II患病人数情况
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相关报告：华经产业研究院发布的《2020-2025年中国孤儿药行业发展趋势及投资前景预测报告》
三、孤儿药行业竞争格局分析
孤儿药全球市场潜力巨大，回报及其诱人，据统计，2020年全球十大畅销孤儿药合计销售额达到428亿美元，其中四种治疗肿瘤适应症，其余六种针对需要接受长期治疗的罕见病。十大孤儿药中Ocrevus、Darzalex、Soliris属于化学药物，其余七中为生物制药。
2020年全球孤儿药品牌销售额Top10
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目前中国已上市的多形性胶质母细胞瘤靶向药物有替莫唑胺、卡莫司汀与贝伐单抗，其中Tasly Diyi Phamaceutical制造的通用替莫唑胺于2004年获NMPA批准，要早于MSD（默沙东）。值得一提的是北海康成制药有限公司的核心产品——CAN008，CAN008具有良好耐受性，并在多项临床试验中显示良好安全性及理想疗效，突出了其在多形性胶质母细胞瘤治疗中发挥重要作用的潜质，并且，北海康成计划于2021年下半年在中国的CAN008一线2期临床试验中对GBM患者进行首例患者给药。
中国上市的多形性胶质母细胞瘤靶向药物现状
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四、各地方政府罕见病的报销政策
目前在我国已上市的154种孤儿药中仅53种进入医保目录（2017版），绝大部分孤儿药因费用高昂而被排除在报销范围之外。在所有地方政府提供的罕见疾病报销政策中，可于该等地区概括提供高水平的罕见疾病报销的七个主要模式，以浙江省的报销模式为例，就罕见病治疗一年产生的总费用而言，人民币30万元以下部分报销80%，人民币30万元至人民币70万元部分报销90%，人民币70万元以上部分的全额报销。
地方政府提供的罕见病报销政策
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五、实现罕见病药品可及性的对策
1、建立罕见病药品的信息制度，增强其可获得性
罕见病药品信息对于实现罕用药可及性具有重要意义，应建立多方主体参与、信息实时共享、公开透明的罕见病药品信息平台。一方面掌握药品流通信息；另一方面收集汇总罕见病病例情况，为治疗研究提供数据。首先，政府部门建立专门的平台，纳入有关罕见病药品原料、生产商及研发等信息，以掌握整体的药品生产供应情况，同时在网上定期更新发布罕用药短缺、上市及进口等信息。药品生产流通企业在进行生产经营活动时也须承担部分社会责任，因此罕用药企业有义务上报有关罕用药供应流通的实时情况，为各利益相关者提供高参考度的市场流通信息。其次，患者是药品的“终端”，因此患者对罕用药短缺的反馈也不容忽视，短缺信息平台不仅旨在让公众及时了解到药品供应信息，还应为其提供反馈渠道，真正实现多方主体的短缺信息分享平台。最后，医疗机构在诊治中，对罕见病进行收集整理上报，有利于政府掌握罕见病总体情况，并做出相应制度安排。
2、完善药品保障制度，促进罕用药的可供应性
追求利益最大化是企业的核心目标，因此药品成本高、利润低造成生产商积极性低是药品短缺的重要原因之一。在前期阶段，政府应设立专项研发费用基金，加大研发费用的扶持。以2014年为例，我国国家自然科学基金资助罕见病相关项目共123项，资助金额4823万元；而美国NIH资助项目达9125项，资助金额36.39亿美元[11]，由此可以看出我国的研发投入还有待加大。因此给予罕见病药品企业一定的税收优惠及一定年限的药品垄断权，通过政策倾斜减少其后顾之忧提高生产积极性。在准入引进环节，政府需完善罕用药的审批制度，结合罕见病的特殊性适当调整审核标准以加快审批速度。同时在国内罕用药生产有限情况下，区分进口罕见药品与一般常用药的审批流程，缩短与国外药品上市时间的差距。最后，政府应建立强制报告制度，要求罕用药企业在停产前提前上报，以便及时对药品短缺做出预警。
3、完善医疗保障制度，提高患者可负担性
首先，逐步将罕见病纳入社会基本医疗保险，且将部分治疗效果优良的罕用药纳入国家基本药物目录。为保证权利的一致性，政府应通过立法规定商业保险不可为追求利益而拒绝罕见病患者投保，政府可和保险公司商讨专门的罕见病保险种类，包括罕见病种类及报销比例等。其次，社会各方也承担着责任，针对罕见病群体，政府可发动社会力量，通过社会多渠道捐资对罕见病患者给予资金帮扶及关注理解，设立专项基金以及相关组织协会，为该群体提供群体依靠。最后，对于进口依赖程度高的罕用药，政府作为民众利益代表者应利用信息平台，充分获取国内罕用药需求，加大与国外企业谈判力度，以更优惠的价格引进药品，以权威渠道来保障进口罕用药的质量、价格及供应。
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